药物或治疗名额有限时,真正要回答的常常不是“每个人能多活几个月”,而是“应该优先给谁”。这篇论文把目标直接改成获益排序:根据随机试验数据,判断哪些患者更可能从治疗中获得更长的无事件生存时间。
作者用限制平均生存时间(RMST,即截至固定期限的平均存活时间)之差表示治疗获益。方法先构造一个校正治疗分组与右删失的“伪结局”——右删失指随访结束或失访时结局尚未发生;再把患者两两比较,用排序损失训练评分。最关键的一点是,评分只负责排先后,不假装精确表示“多活几个月”。论文还引入正交校正,使生存与删失模型的小幅估计误差不会产生一阶影响。
作者称,在非线性治疗效应、从中度到重度删失的模拟中,该方法的排序相关性和高分人群获益富集优于先估算RMST再排序的方案;乳腺癌随机试验应用也显示出更好的高获益患者识别。不过,材料未给出具体提升幅度。