同一种治疗,有人获益更多,也有人可能受损。团队若想从随机对照试验(RCT——随机分配治疗、让两组平均可比)中判断“谁更适合”,通常有两条路:先预测患者不治疗时发生结局的概率,也就是基线风险;或直接建模治疗效果怎样随年龄、病情等特征变化。
这篇研究系统比较了两条路线。风险模型(RM)先压缩众多特征,只让基线风险充当效果修饰因素;效应模型(EM)则同时拟合治疗与多个特征的交互——即允许疗效随特征改变。作者在二分类结局的RCT模拟中发现,RM在多数场景下表现更好,即使其假设没有完全成立;随着样本量增加,这一优势会缩小。说白了,灵活不等于稳:样本有限时,EM更容易被数据噪声带偏。
这项比较提醒团队,两类模型不能随意互换。选择时要同时看样本量,以及“基线风险能否代表疗效差异”这一假设是否可信;供稿未披露各模拟场景的具体误差数字。