一项药物试验即使显示“生存曲线有显著差异”,医生和患者仍会追问:究竟多活了多久?常用的 log-rank 检验只判断两组是否不同,不直接回答差异有多大;Cox 模型给出的风险比,则依赖额外假设。
这篇论文把 log-rank 检验反过来用:依次假设治疗让每个人的事件时间增加固定时长,或乘以同一个倍数,再保留那些未被检验否定的数值,由此构造置信区间。最关键的一步是,作者不仅变换事件时间,也同步变换删失时间——删失指随访结束时事件尚未发生,只知道真实时间更长。这样,每个候选假设下的观察结果才能由随机分组机制完整确定。
这套方法无需假定事件时间服从某种分布,但并非没有前提:它要求删失与结局无关且同分布,并把治疗效果概括为人人相同的固定增量或倍数。作者称,模拟中倍数区间在多种样本量和删失率下保持标称覆盖率;若恒定效果不贴合数据,单一数字仍可能掩盖变化。