临床试验像比较两条长跑路线:即使随机分组,两组人的年龄、病情也可能碰巧不太一样,结果便多了一层噪声。这篇论文关心的是,怎样利用这些治疗前信息提高生存分析的精度,又不把原本要回答的问题悄悄换掉。
作者统一了两条看似不同的路。平衡权重给受试者不同权重,让两组的基线特征更接近;增广估计则先用这些特征预测结局,再从治疗比较中扣除可预测的噪声。论文证明,满足条件的平衡权重、增广后的 log-rank 检验——判断两组生存过程是否不同——以及边际 Cox 估计,在一阶近似下会得到同一种校正。校准权重甚至无需拟合结局模型或倾向模型,也能走到同一终点。
这点重要,因为调整可继续对准预先定义的总体生存效应,而不是因加入协变量改成另一个效应。作者还指出,协变量越能预测结局,效率收益越大;但有限样本中的方差估计需要谨慎,否则可能抬高第一类错误率,也就是把“没有差异”误判成“有差异”。